Duas crianças com menos de seis meses receberam o Zolgensma, remédio mais caro do mundo, agora disponível gratuitamente no sistema público de saúde
Em um momento histórico e comovente para o sistema público de saúde brasileiro, duas bebês com Atrofia Muscular Espinhal (AME) receberam nesta quarta-feira (14) a primeira dose do medicamento Zolgensma por meio do SUS. A aplicação simultânea foi realizada em Brasília, no Hospital da Criança José Alencar, e em Recife, no Hospital Maria Lucinda.
Com valor estimado em R$ 7 milhões por dose, o Zolgensma é considerado o medicamento mais caro do mundo. Pela primeira vez, foi oferecido gratuitamente à população por meio de um inédito Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e a fabricante. O modelo garante que o pagamento à empresa será realizado somente se houver resultado positivo no paciente.
A iniciativa representa mais do que um avanço científico: é um gesto de acolhimento às famílias que, até então, só conseguiam acesso ao tratamento por meio de ações judiciais. Agora, o Brasil entra para a lista dos poucos países que oferecem o medicamento no sistema público, ao lado de Espanha, Inglaterra, França, Alemanha e Argentina.
As duas crianças que receberam a infusão foram escolhidas por estarem próximas do limite de seis meses de idade, exigido para a aplicação, e por atenderem a todos os critérios clínicos. Para as famílias, a notícia veio como uma luz em meio à incerteza. O diagnóstico precoce e o início imediato do tratamento abrem uma nova perspectiva de vida para essas crianças, que antes corriam alto risco de morte antes dos dois anos.
A AME tipo 1, forma mais grave da doença, afeta a musculatura e compromete movimentos simples como engolir, sentar ou respirar. Com o Zolgensma, que age diretamente no gene afetado, os pacientes ganham a chance de desenvolver capacidades motoras e ter uma vida com mais autonomia. A expectativa do Ministério da Saúde é atender até 137 crianças nos próximos dois anos.
Atualmente, outros 15 pedidos de acesso ao medicamento já foram protocolados no SUS. As famílias interessadas devem procurar um dos 36 centros especializados em doenças raras espalhados pelo país, dos quais 31 estão habilitados a realizar a infusão. No Rio Grande do Sul, o Hospital de Clínicas de Porto Alegre está entre os serviços disponíveis.
A indicação desse tipo de terapia é para pacientes de até seis meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. De acordo com o Ministério da Saúde, com a incorporação do Zolgensma, o SUS passará a ofertar para AME tipo 1 todas as terapias modificadoras desta doença.
Segundo dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com a doença. Na prática, o tratamento faz uso do medicamento substituindo a função de um gene ausente ou que não está funcionando corretamente. A doença rara afeta os movimentos do corpo e a respiração.
Protocolo
Para iniciar o tratamento, a família do paciente deve procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, presentes no Distrito Federal e nos estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
O paciente será acolhido e passará por uma triagem orientada pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde. Antes do acordo, o Zolgensma já era ofertado pelo Ministério da Saúde em cumprimento a mais de 160 ações judiciais.
A aplicação do Zolgensma pelo SUS é um marco não apenas na medicina, mas também na construção de um sistema de saúde mais justo e humano — capaz de garantir, mesmo diante de um custo elevado, aquilo que não tem preço: a esperança de uma vida plena para quem acaba de chegar ao mundo.
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